Novartis mededeling AVXS-101

19 septembre 2019 - Nos premières pensées vont à Pia et à sa famille et nous comprenons leur désir d'obtenir le meilleur pour leur enfant, comme tout parent. Cela doit être une période extrêmement difficile pour eux et ils ont déplacé des montagnes pour leur enfant. En ce qui concerne le cas spécifique du bébé Pia, nous tenons à préciser que nous ne pouvons pas commenter les cas individuels de patients. Seuls les médecins traitants peuvent s’exprimer à propos de leurs patients et l'utilisation potentielle de toute option de traitement.

AVXS-101 (connu sous le nom de Zolgensma^® - onasemnogenic abeparvovec-xioi) n'est actuellement pas approuvé en dehors des Etats-Unis. Cependant, nous sommes en dialogue constant avec les autorités réglementaires et les organismes gouvernementaux afin de trouver des solutions pour un accès anticipé à tous nos traitements innovants pour les patients qui peuvent en tirer un bénéfice. Il s'agit néanmoins d'un processus très complexe, impliquant de nombreuses parties prenantes. AVXS-101 est une thérapie génique nécessitant une injection unique et, comme toutes les thérapies cellulaires et géniques, elle a le potentiel de transformer la médecine. Cela signifie qu'avec ce type de traitement, nous sommes en mesure de répondre à d'importants besoins médicaux non satisfaits jusqu’à présent et de donner espoir aux patients pour une vie meilleure.

Aux États-Unis, le prix du AVXS-101 a été établi d'après notre analyse du traitement en tant que thérapie transformative unique pour une maladie ultra rare. Il s'agit, entre autres, du coût sur 10 ans du traitement actuel contre l'AMS chronique.

Les thérapies cellulaires et géniques en une seule injection posent un certain nombre de nouveaux défis en matière de diagnostic, de traitement, de soins et de rémunération. Les systèmes de soins de santé doivent trouver de nouvelles façons d'organiser les soins et de fournir une prise en charge pour les traitements qui sont bénéfique pour les patients à long terme.

Nous collaborons avec les gouvernements, les hôpitaux, les médecins et les mutuelles pour appuyer le diagnostic rapide et l'utilisation de thérapies cellulaires et géniques lorsqu’elles sont appropriées.

Notre industrie innovante n'en est qu'au début du cheminement qui mènera les patients vers les thérapies cellulaires et géniques. En tant qu'industrie, nous nous engageons à maintenir et à intensifier un dialogue ouvert avec toutes les parties prenantes, afin de trouver ensemble des solutions pour apporter de nouveaux traitements aux patients qui peuvent en tirer un bénéfice en Belgique et ailleurs.

Notre but est d'aider les patients. Pour ce faire, nous découvrons et mettons au point des traitements révolutionnaires et trouvons de nouvelles façons de les rendre accessibles au plus grand nombre de personnes possible. Cela implique également que nous nous engageons avec toutes les parties prenantes concernées pour préparer notre société à ce changement dans la manière dont nous traitons et aidons les patients.