17 septembre 2019

Nous avons été informés de l’histoire de Pia, un nourrisson de Wilrijk chez qui a été diagnostiqué d’une amyotrophie spinale de type 1 (AMS) et des efforts déployés pour l'aider à avoir accès au traitement.

Nous reconnaissons que les patients et les familles du monde entier sont intéressés à avoir, le plus tôt possible accès au traitement contre l’AMS, une maladie génétique rare mais dévastatrice. Nous sommes également très conscients de la volonté de la communauté AMS en Belgique d'accélérer le rythme du développement et de l'accès aux médicaments dans le cadre du traitement de l’AMS.

AVXS-101 - connu sous le nom de Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) aux États-Unis - est une thérapie génique expérimentale unique conçue pour s'attaquer à la cause génétique à l’origine de l’AMS. Ce médicament n'est actuellement approuvé qu'aux États-Unis et fait l'objet d'un examen réglementaire en Europe. Une décision des régulateurs sur l'avis du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) est attendue potentiellement au quatrième trimestre 2019. Aux États-Unis, le prix du AVXS-101 a été établi à la suite de notre analyse du traitement en tant que thérapie transformative unique pour une maladie extrêmement rare. Il s'agit, entre autres, du coût actuel sur 10 ans du traitement de l’AMS chronique. Étant donné qu'AveXis/Novartis est en pourparlers avec les autorités réglementaires européennes, nous ne pouvons fournir plus de détails sur la disponibilité du produit en Europe avant la fin de ces discussions.

Il existe actuellement un traitement approuvé et remboursé en Belgique pour l'amyotrophie spinale (AMS). Nous encourageons les familles à parler à leur médecin des options de traitement disponibles.

Nous collaborerons avec toutes les parties concernées pour nous assurer que nous faisons notre possible pour soutenir Pia et sa famille.

Contacts presse

Pour plus d’informations, veuillez prendre contact avec:

Gina Volkaert
Porte-parole Novartis BeLux
E: [email protected]
M: 0476 88 67 24