We zijn op de hoogte van Pia, een kind in Wilrijk met de diagnose spinale spieratrofie (SMA) Type 1 en de inspanningen om haar toegang tot de behandeling te vergemakkelijken.
We herkennen dat patiënten en families over de hele wereld geïnteresseerd zijn om zo snel mogelijk toegang te krijgen tot een behandeling voor SMA, een zeldzame maar verwoestende genetische ziekte. We zijn ons ook zeer bewust van de wens binnen de SMA-gemeenschap in België om het tempo van de ontwikkeling van en de toegang tot geneesmiddelen in SMA te versnellen.
AVXS-101 - in de Verenigde Staten bekend als Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) - is een eenmalige, onderzoekende gentherapie die bedoeld is om de genetische oorzaak van SMA aan te pakken. Dit geneesmiddel werd momenteel alleen goedgekeurd voor gebruik in de V.S. en wordt momenteel door de regelgevende instanties in Europa herzien. Een beslissing van de regulatoren in het advies van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) wordt verwacht in het vierde kwartaal van 2019.
In de VS werd de prijs van AVXS-101 gebaseerd op onze analyse van de behandeling als een eenmalige transformatieve therapie voor een ultra zeldzame ziekte. Deze omvatten, maar zijn niet beperkt tot, de actuele kost van chronische SMA therapie gedurende 10 jaar. Aangezien AveXis/Novartis in continu overleg is met de Europese autoriteiten, kunnen we niet meer details geven over de beschikbaarheid van het product in Europa totdat deze gesprekken zijn afgerond.
Er bestaat momenteel een therapie die in België is goedgekeurd en vergoed voor spinale spieratrofie (SMA). We moedigen gezinnen aan om met hun arts te praten over de beschikbare behandelingsmogelijkheden.
We zullen op een constructieve manier blijven samenwerken met alle betrokken partijen en alles doen om Pia en haar familie te steunen.
Media Contact
Neem voor meer informatie contact op met:
Gina Volkaert
Woordvoerder Novartis BeLux
E: [email protected]
M: 0476 88 67 24